這得從一個關鍵基因CCR5開始說起。

　　CCR5蛋白是HIV入侵人體免疫細胞的輔助受體。如果把它比喻成“入口”，當CCR5發(fā)生特定突變后，“入口”便關閉了，人體可能對HIV產生免疫。

　　這種特定突變后的基因被稱為CCR5Δ32。有些人生來就具有CCR5Δ32，他們可能一生都對HIV免疫。有統(tǒng)計表明，CCR5Δ32在歐洲人中的頻率約為10%，非洲人中為零，亞洲僅少量分布，中國鮮有發(fā)現(xiàn)。

　　2018年，震驚醫(yī)療界的“賀建奎基因編輯嬰兒”事件引發(fā)軒然大波，其針對的就是CCR5。研究者試圖通過基因編輯改造生殖細胞中的CCR5，從而使胚胎發(fā)育成可以對艾滋病免疫的嬰兒。之后賀建奎被認為違反醫(yī)學倫理和相關法律，被判處有期徒刑3年。

　　而干細胞移植治療艾滋病，是直接通過尋找具有CCR5Δ32的供體，將他們的干細胞移植進HIV感染者體內，重新打造患者的免疫系統(tǒng)，讓他們對HIV產生抵抗。

　　此次“紐約病人”用的是臍帶血干細胞。

　　研究團隊在嬰兒捐贈者臍帶血庫中發(fā)現(xiàn)了CCR5Δ32。然而，臍帶血通常不會產生足夠的細胞來有效治療成人癌癥。術后第二天，研究團隊又為她額外移植了來自成人供體的成體干細胞，進一步對抗白血病。

　　目前，研究團隊表示，多項超靈敏的測試都無法在“紐約病人”免疫細胞中檢測到 HIV復制的跡象，也無法檢測到任何HIV抗體。

　　他們還從這名婦女身上提取了免疫細胞，并在實驗室中試圖用HIV感染它們——但沒有任何反應。

　　“紐約病人”，特殊在哪？

　　這不是第一例通過干細胞移植而“治愈”了艾滋病的患者。早在10多年前，學界就已有成功嘗試。

　　最早可追溯至2007年，當時的柏林人Timothy Ray Brown成為全球關注的焦點。他患有白血病和艾滋病，在接受骨髓干細胞移植治療白血病時，研究者正好也篩選出了CCR5Δ32骨髓捐獻者，一舉兩得，對艾滋病也有效。

　　第二例手術出現(xiàn)在2016年，“倫敦病人”，情況和Brown相似。但這次的“紐約病人”則略有不同，她使用的是臍帶血干細胞。

　　“使用臍帶血移植大大增加了為此類患者找到合適供體的可能性。”威爾·康奈爾醫(yī)學院干細胞移植項目Koen van Besien博士表示。

　　干細胞移植治療艾滋病，至少需要先滿足兩大條件。

　　首先，必須先找到具有CCR5Δ32的捐獻者，但這類人群比例極少。

　　其次，即使找到了，還需要與患者配型成功。否則，移植后會發(fā)生劇烈的排斥反應。

　　相比于骨髓移植，通過新生兒的捐贈，全球多個地區(qū)已建立了臍帶血庫，這使得可篩選的捐贈來源更廣。在治愈“紐約病人”前，研究者已經篩選了數(shù)千個臍帶血樣本以尋找CCR5Δ32。

　　同時臍帶血干細胞對配型的要求更低，并且引起的并發(fā)癥更少。

　　“如果不使用臍帶血干細胞，常規(guī)骨髓移植很難找到既有CCR5Δ32，又能配型成功的捐獻者。”Koen van Besien博士表示，“這因此增加了干細胞移植治療HIV感染的可行性。”

　　“重磅”，但無法普及

　　這種治療會是全球艾滋病患者的希望嗎？

　　“我不希望人們認為這項技術可以應用于全球3600萬HIV感染者。”美國傳染病專家安東尼·福奇博士評價道，“它更像是一個概念的證明。”

　　事實上，無論是“柏林病人”“倫敦病人”也好，“紐約病人”也罷，某種程度上，更像是在治療癌癥的過程中，順帶把艾滋病給治了。

　　簡單理解，這種治療旨在用一個人的免疫系統(tǒng)代替另一個人的免疫系統(tǒng)。

　　治療前，醫(yī)生必須先用放、化療等手段破壞患者原有的免疫系統(tǒng)，殺死大量已感染HIV的免疫細胞，再通過干細胞移植重建免疫體系，但這一過程本身就有很高的風險。

　　“這類移植對多達20%的人來說可能是致命的，或者會導致其他健康問題。”威爾·康奈爾醫(yī)學院傳染病科副主任Marshall Glesby博士表示。

　　因此，在目前抗逆轉錄病毒藥物治療已經可以很好抑制HIV的情況下，類似治療方式只適用于HIV感染合并相關癌癥的患者——他們本就需要接受干細胞移植。

　　更別提巨額的醫(yī)療開銷。目前學界的普遍共識是：對任何沒有致命癌癥的HIV陽性個體使用這種治療是不道德的。

　　國際艾滋病協(xié)會候任主席Sharon Lewin也表示，干細胞移植不是治愈HIV可行的大規(guī)模策略。

　　“但它確實為我們展示了艾滋病是可以被治愈的，同時也加強了使用基因療法作為治療HIV想法的可行性。”Sharon Lewin說。

艾滋病HIV檢測試劑

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